作為一名兒童罕見病專家，劉麗在臨床中見到了太多罕見病患兒和家庭被疾病所困擾。有的罕見病無藥可治，還有一些有藥可治的罕見病，卻因?yàn)樗幬镔M(fèi)用昂貴、無法獲得而令患兒被阻擋在治愈的門外，令人十分揪心。近些年來，罕見病的治療受到了越來越廣泛的關(guān)注。就在今年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄新增納入了7種罕見病藥物，給脊髓性肌萎縮癥、血友病、法布雷病、遺傳性血管性水腫、多發(fā)性硬化、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病等疾病患者帶來了新的希望。治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉價(jià)格從70萬元的天價(jià)降至3.3萬元。而在廣州，得益于目錄的迅速落地疊加政府主導(dǎo)的商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)“穗歲康”的保障，患者自付藥物費(fèi)用最低降至不到1萬元。
劉麗說，目前國家各層面對罕見病藥物保障的種種努力已經(jīng)取得了很大的成效，希望接下來還有更多具體政策落地，來有力改善罕見病診療藥物的供給保障等問題。一方面我們當(dāng)然希望有更多的治療藥物進(jìn)入醫(yī)保，另一方面，有一些藥品，我們國家企業(yè)是有能力生產(chǎn)的，但還需要通過立法、稅收政策傾斜或加大投入等方式，提高相關(guān)藥品生產(chǎn)、銷售企業(yè)的積極性，來更好地保障這些藥品的供給，提高可及性，避免出現(xiàn)“斷貨”的情況。前一段時(shí)間大家關(guān)注較多的是高價(jià)藥物進(jìn)醫(yī)保，但其實(shí)有一些藥物比如治療“肝豆?fàn)詈俗冃?rdquo;的青霉胺、治療21羥化酶缺乏癥的氫化可的松一類藥物，價(jià)格便宜卻也常有缺藥“斷貨”的情況。
“罕見病的藥物保障還是有很長的路要走，現(xiàn)在提高到了寫進(jìn)政府工作報(bào)告的高度，接下來我們可以一起期待具體措施的落地。”劉麗說。(記者周潔瑩)
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